Inicio Actualidad Genética: los científicos buscan salir del atolladero de las “bebés editadas”

Genética: los científicos buscan salir del atolladero de las “bebés editadas”

La comunidad científica es casi unánime en condenar la modificación del ADN de embriones, que han dado lugar al nacimiento de dos gemelas en China. Esta manipulación genética la llevó a cabo el científico chino He Jiankui, empleando la revolucionaria técnica de edición genética CRISPR.

Sin embargo, hay diferencias entre quienes la rechazan de pleno y quienes ponen matices. Los expertos reunidos en la segunda cumbre internacional de edición genética (que se ha celebrado esta semana en Hong Kong) han puesto al bando experimentos de este tipo para los próximos tres años. Pero a la vez han acordado redactar una “hoja de ruta hacia los ensayos” clínicos con embriones humanos

Uno de los padres del CRISPR, George Church, incluso pidió que no se condenara a He Jiankui antes de ver cómo evoluciona la salud de las niñas. Los científicos también piden dejar los otros usos potenciales del CRISPR al margen del veto: desde modificar plantas y animales hasta tratar a enfermos adultos.

Moratoria violada

El pasado lunes cayó como una bomba la noticia del nacimiento de unas gemelas chinas en cuyos embriones se había alterado un gen para reducir su riesgo de contraer el VIH. La noticia desató una ola de indignación, ya que en la anterior cumbre de edición genética, en el 2015, se había establecido una moratoria sobre la implantación de embriones modificados. 

En efecto, la técnica no es madura y podría tener efectos colaterales. Además, estos no afectarían tan solo a las niñas, sino que se transmitirían también a su descendencia. Encima, en este caso la modificación no se ha aplicado a embriones con un defecto genético, sino a embriones sanos, para proporcionarles una defensa adicional contra una enfermedad. Este uso abre la puerta a una humanidad dividida entre individuos “mejorados” y otros que no se lo pueden permitir. 

El premio Nobel David Baltimore, que dirige la cumbre de Hong Kong, tildó a He Jiankui de “irresponsable” y admitió que “ha habido un fallo en la autorregulación de la comunidad científica”. 

“Este investigador es extraordinariamente irresponsable: aún no podemos trasladar los beneficios del CRISPR a la clínica”, concuerda Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología de Madrid, e introductor de la técnica en España. 

Tijera molecular

La técnica CRISPR, que ha revolucionado la biología desde su invención en el 2012, se compara a menudo con una tijera molecular. Se puede dirigir esa tijera hacia genes concretos para cortarlos. También se la puede equipar con una secuencia de sustitución, que la maquinaria de reparación celular emplea para reemplazar los genes que se han cortado. 

Sin embargo, esta descripción hay que tomársela con una metáfora, alerta Montoliu. En primer lugar, las tijeras pueden errar de objetivo (mutaciones off-target). Pero lo más importante es que, aunque no fallen de diana, en buena parte de las casos no producen una sustitución perfecta

“Hay una alta imprevisibilidad en los resultados. Cuando trabajas con plantas, de 100 que intentas modificar sacas entre 2 y 10 con los cambios correctos”, explica por ejemplo el investigador. 

En el caso de las niñas, eso quiere decir que muchos de los genes modificados no lo están de la forma deseada. “Las células de su cuerpo no son idénticas: hay una especie de mosaico y esta variabilidad las acompañará toda su vida”, afirma Montoliu. Algunas de estas variaciones podrían ser peligrosas: a medida que las niñas crezcan, podrían acumularse en un tejido (por ejemplo en el riñón) provocando una enfermedad. 

Científicos comprensivos

No obstante, algunos científicos entienden la lógica de He Jiankui, aún sin compartirla. “No lo está haciendo como yo lo haría, pero espero que no funcione mal. Si las niñas son normales y sanas, será bueno para el sector de investigación y para la familia”, ha afirmado en una entrevista el genetista George Church, de la Universidad de Harward.

“Pintar esto como el paso previo a tener niños a la carta me parece exagerado”, afirma Juan Valcárcel, investigador del Centre de Regulació Genòmica de Barcelona. “Encontrar una solución a un problema médico es un objetivo bueno, aunque tenga sus riesgos. Aún no hay suficiente información, pero cualquier terapia en fase inicial tiene sus riesgos”, prosigue. “Esta tecnología acabará existiendo e ignorar que esto es parte del futuro no es realista”, zanja. 

Montoliu, sin embargo, no ve que la terapia esté a la vuelta de la esquina. “La imprevisibilidad de los resultados no tiene solución a corto plazo: por ejemplo, el ARN interferente [otro tipo de terapia génica] tardó veinte años en ser aprobado”, afirma. “Las herramientas CRISPR son extraordinarias a nivel de laboratorio o de agrigenómica. Pero las aplicaciones clínicas requieren mucha más investigación“, concluye.