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Logran borrar por primera vez una grave enfermedad genética de un embrión humano

Científicos de EE.UU., Corea del Sur y China han alterado con éxito genes en embriones humanos con el fin de reparar una mutación que causa una grave enfermedad común, revela un estudio publicado este miércoles.

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Este logro es un avance revolucionario, y aunque está todavía muy lejos de su uso clínico, plantea la posibilidad de que la edición de genes para proteger a los futuros bebés de numerosas condiciones hereditarias.

Los especialistas de la Universidad de Medicina y Ciencia de Oregón, junto con sus colegas de California, China y Corea del Sur, lograron reparar decenas de embriones, arreglando una mutación que causa una condición cardiaca común conocida como miocardiopatía hipertrófica (CMH) que puede provocar una muerte súbita entre quienes la padecen.

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Los investigadores utilizaron una técnica basada en CRISPR-Cas9 —una herramienta genética que permite «cortar y pegar» pequeñas secciones de ADN, borrando o reparando genes defectuosos— para corregir la mutación CMH en las células.

Los investigadores consiguieron que todas las células de los embriones no tuvieran mutaciones y evitaran crear mutaciones extra no deseadas. Si los embriones con la mutación reparada se convirtieran en bebés, no solo se curarían de esas enfermedades, sino que tampoco se las transmitirían a sus descendientes.

«Siempre hemos dicho que la edición de genes no debería hacerse, sobre todo porque no se podía hacer de manera segura. Eso sigue siendo cierto, pero ahora parece que pronto va a hacerse de forma segura», dijo Richard Hynes, investigador del Instituto de Tecnología de Massachusetts, que colideró el comité científico nacional que hace varios meses recomendó nuevas directrices para la modificación de los embriones. Según Hynes, esta investigación es «un gran avance» en este campo.