Una terapia aumenta la supervivencia en ratones enfermos con Duchenne

Uno de los tipos de componentes que GTx está desarrollando, aumenta la supervivencia de ratones con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y mejora la función muscular, cardíaca y pulmonar, según un ensayo preclínico.

Las terapias son conocidas como moduladores selectivos del receptor de andrógenos o SARMs. GTx trata la DMD por la unión a receptores hormonales determinados, proteínas celulares que se unen a una molécula específica o ligando. Los SARMs son compuestos que se unen a un receptor de andrógenos. Hasta la unión, pueden controlar la expresión génica, bloqueando o estimulando el receptor hormonal.

Los modelos de ratón con DMD que fueron tratados con SARM GTx-026 sobrevivieron entre un 50-70% más que los ratones control según desveló la investigación. Además, el tratamiento aumentó el peso y la masa magra de los ratones, mejoró su fuerza prensil y las funciones pulmonar y cardiaca.

Otros SARMs que han sido desarrollados por GTx como –Ostarina (GTx-024, enobosarm) y el GTx-027– aumentan la masa muscular y mejoran la función muscular y de determinados tejidos, según indica la investigación.

La Ostarina ha mostrado también que incrementa la masa muscular en pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas, el tipo más frecuente de cáncer pulmonar. Está siendo estudiada como tratamiento de la incontinencia urinaria en mujeres postmenopaúsicas. En conjunto, los compuestos se han investigado en 24 ensayos clínicos aún en marcha o ya completados, incluyendo a más de 1700 sujetos.

“Tenemos la hipótesis de que un agonista de los receptores de andrógenos podría revertir las complicaciones musculoesqueléticas y aumentar la supervivencia de estos niños; en los modelos preclínicos, el GTx-026 aumenta la masa muscular, la función y la supervivencia. Por lo tanto, apoya el concepto de un SARM para tratar a los niños afectados por la DMD”

GTx está buscando una colaboración con compañías farmacéuticas experimentadas en el desarrollo de terapias para enfermedades raras con el objetivo de establecer un SARM para el tratamiento de la DMD.

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