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La afirmación de que se ha creado un bebé con el genoma editado desencadena una protesta internacional

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Edición genética: CRISPR Edición genética: CRISPR

La técnica de edición genética CRISPR-Cas está revolucionando la biotecnología porque, a diferencia de otros métodos, permite modificar el genoma con una enorme precisión y eficacia. Ello ha llevado a investigadores de campos muy diversos a utilizarla con numerosos fines, desde la reparación de mutaciones que causan enfermedades hasta la mejora de cultivos agrícolas. Pero ¿qué la distingue de otras técnicas de modificación genética? ¿Qué riesgos conlleva su empleo indiscriminado? Este monográfico (en PDF) recoge nuestra selección de artículos sobre el descubrimiento de CRISPR-Cas, sus múltiples aplicaciones y el debate ético que genera su uso.

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Un científico chino afirma haber ayudado a dar vida a los primeros bebés con el genoma editado. Se trata de dos niñas gemelas que han nacido este mes. El anuncio ha provocado conmoción e indignación entre los científicos de todo el mundo.

He Jiankui, experto en edición genética de la Universidad Meridional de Ciencia y Tecnología de China, en Shenzhen, explica que implantó en una mujer embriones con el genoma editado para desactivar la ruta genética que emplea el VIH para infectar las células.

En un video publicado en YouTube, afirma que las niñas están sanas y se hallan ahora en casa con sus padres. Según He, la secuenciación del ADN de los bebés ha demostrado que la edición funcionó y alteró solo el gen de interés. Las afirmaciones del científico no han sido verificadas a través de análisis genómicos independientes, ni tampoco han sido publicadas en una revista con revisión externa.

Pero, de ser cierto, el nacimiento de las gemelas representaría un salto significativo, y también controvertido, en el empleo de la edición genética. Hasta ahora, el uso de estas técnicas en embriones se ha limitado a las investigaciones. En ellas se ha examinado a menudo las ventajas de eliminar de la línea germinal humana mutaciones que causan enfermedades. Sin embargo, algunos estudios han descrito que se producían efectos no deseados, lo que ha generado importantes preocupaciones de seguridad.

El punto de entrada del VIH

Los documentos publicados en el registro de ensayos clínicos de China muestran que He utilizó la popular herramienta de edición genética CRISPR-Cas9 para desactivar un gen llamado CCR5, el cual codifica una proteína que permite la entrada del VIH en las células.

Se pidió a Fyodor Urnov, experto en edición genética, que revisara los documentos que describían los experimentos en cuestión para su publicación en un artículo en MIT Technology Review. «Los datos que examiné indican que la edición sí tuvo lugar», comenta Urnov, que investiga en el Instituto Altius de Ciencias Biomédicas en Seattle, Washington. Pero añade que la única manera de saber si los genomas de las niñas presentan la modificación genética es analizar su ADN de forma independiente.

Urnov no está de acuerdo con la decisión de editar el genoma de un embrión para prevenir la infección por VIH. Él también emplea técnicas de edición genética que tienen por objeto el gen CCR5, pero realiza sus estudios en pacientes con VIH, no en embriones. Sostiene que existen «maneras seguras y eficaces» de aplicar la genética para proteger a los pacientes con VIH que no implican la edición del genoma de un embrión.

Paula Cannon, que estudia el VIH en la Universidad del Sur de California, también cuestiona la decisión de He de editar el gen CCR5 en los embriones. Explica que algunas cepas del VIH ni siquiera utilizan la proteína correspondiente para entrar en las células, sino que se sirven de otra proteína llamada CXCR4. Incluso las personas que de modo natural carecen de la proteína CCR5 no son del todo resistentes al VIH, porque pueden ser infectadas por una cepa del VIH que utiliza la proteína CXCR4, sostiene Cannon.

«Este experimento expone a niños sanos y normales a los riesgos de la edición genética sin ningún beneficio real necesario», comenta Julian Savulescu, director del Centro Uehiro para la Ética Práctica de la Universidad de Oxford.

Se necesitan años de investigación para demostrar que manipular el genoma de un embrión no va a causar daños, sostiene Joyce Harper, que estudia la salud reproductiva y de la mujer en el Colegio Universitario de Londres. También debe haber un debate público y una legislación antes de que se pueda editar el genoma de los embriones destinados a la implantación. «El informe actual sobre la edición genética de embriones humanos resistentes al VIH es prematuro, peligroso e irresponsable», comenta Harper.

Disconformidad de los científicos chinos

La Universidad Meridional de Ciencia y Tecnología comunicó el 26 de noviembre que desconocía los experimentos de He, que el trabajo no se había realizado en la Universidad y que He se hallaba ausente desde febrero.

«La Universidad exige que las investigaciones cumplan con las leyes y las normas nacionales y que respete y cumpla con la ética académica internacional y los estándares académicos», indica el comunicado. La Universidad explica que creará un comité independiente para investigar el asunto.

Más de 100 investigadores biomédicos chinos han publicado en línea una declaración en la que condenan las afirmaciones de He. «Saltar directamente a los experimentos con humanos solo puede describirse como una locura», apunta la declaración. Los científicos piden a las autoridades chinas que investiguen el caso e introduzcan normas estrictas sobre este procedimiento.

«Se trata de un duro golpe para la reputación internacional y el desarrollo de la ciencia de China, especialmente en el campo de la investigación biomédica», indica la declaración. «Es extremadamente injusto para la gran mayoría de los científicos diligentes y concienzudos de China que persiguen la investigación y la innovación respetando estrictamente los límites éticos.» Crear bebés editados genéticamente va en contra de las leyes publicadas en 2003 por los ministerios de salud y ciencia de China, pero no está claro si hay sanciones para los que no las cumplan.

La noticia sobre el experimento de He ha llegado cuando los expertos en el campo se preparan para una importante reunión internacional sobre edición genética, que tendrá lugar en Hong Kong del 27 al 29 de noviembre. Un objetivo clave de la cumbre es alcanzar un consenso internacional sobre la forma en que debe procederse a la hora de editar el genoma de óvulos, espermatozoides o embriones, lo que se conoce como edición de la línea germinal. Incluso antes de que se divulgara la noticia de He, muchos en el campo creían que era inevitable que alguien usara la edición genética en embriones humanos destinados a ser implantados en mujeres, y habían estado presionando para que se crearan pautas éticas.

David Cyranoski y Heidi Ledford/Nature News

Artículo traducido y adaptado por Investigación y Ciencia con el permiso de Nature Research Group.